6月13日， 阿斯利康（AstraZeneca） 發(fā)布新聞稿稱(chēng)，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準(zhǔn)依庫(kù)珠單抗注射液用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽(yáng)性的難治性全身型重癥肌無(wú)力（gMG）成人患者。這也是繼陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）之后，依庫(kù)珠單抗在中國(guó)獲批的第三個(gè)適應(yīng)癥。

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依庫(kù)珠單抗注射液（eculizumab，商品名：舒立瑞/Soliris） 是一款C5補(bǔ)體抑制劑，通過(guò)選擇性抑制末端補(bǔ)體C5的激活來(lái)發(fā)揮作用。該藥在誘導(dǎo)劑量期后每?jī)芍莒o脈給藥一次。

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此次依庫(kù)珠單抗新適應(yīng)癥獲得NMPA批準(zhǔn)， 主要是基于一項(xiàng)關(guān)鍵3期臨床試驗(yàn)（REGAIN研究）有效性和安全性的結(jié)果 。該研究在北美、拉丁美洲、歐洲和亞洲招募了125名抗AChR抗體陽(yáng)性的難治性gMG患者。患者入組時(shí)既往都接受過(guò)至少兩種免疫抑制劑治療失敗，或至少接受一種免疫抑制劑治療失敗并需要長(zhǎng)期血漿置換或靜脈注射免疫球蛋白，且重癥肌無(wú)力日常生活能力（MG-ADL）量表總分≥6分。研究主要終點(diǎn)是從基線至第26周的MG-ADL總分變化，三個(gè)次要終點(diǎn)分別是重癥肌無(wú)力定量評(píng)分（QMG）、肌無(wú)力綜合評(píng)分及肌無(wú)力生活質(zhì)量15項(xiàng)量表較基線的變化，均采用最差秩協(xié)方差分析進(jìn)行評(píng)估。

研究結(jié)果顯示，依庫(kù)珠單抗對(duì)先前免疫抑制治療失敗，并因嚴(yán)重的未解決的癥狀所困擾的抗AChR抗體陽(yáng)性的gMG患者有臨床獲益。這些患者發(fā)生肌無(wú)力危象等病情惡化、需要住院治療和重癥監(jiān)護(hù)的風(fēng)險(xiǎn)更高。與安慰劑組相比，試驗(yàn)中接受依庫(kù)珠單抗治療的抗AChR抗體陽(yáng)性的難治性gMG患者在肌肉力量以及生活質(zhì)量方面的MG-ADL評(píng)分獲得快速且持續(xù)的改善。為期六個(gè)月的研究顯示出的改善，在超過(guò)130周的開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展期研究中得到了持續(xù)。